血液科 科研选题库
20 个选题方向共 71 条选题含研究设计 · 人群 · 创新点
下面是 血液科 方向可直接落地的选题（按新颖度与可行性排序，展示前 20 个方向）。每个主题给出标题、研究类型与一段要点；完整方案（研究设计细节、纳入排除标准、样本量计算、创新点逐项对比、参考文献）登录后免费查看。
- 基于外周血cfDNA片段组学的淋巴瘤无创基因分型与疗效监测诊断试验 · 多中心前瞻性诊断准确性研究【研究设计】多中心前瞻性诊断准确性研究 【研究人群】初治DLBCL/FL患者 【干预/暴露】cfDNA片段组学 vs 组织活检 【主要结局】COO分型准确率+早期分子疗效预测组织活检含 3 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- BTK抑制剂(泽布替尼 vs 伊布替尼)治疗CLL/SLL的长期疗效与安全性随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】初治或R/R CLL/SLL 【干预/暴露】泽布替尼 vs 伊布替尼 【主要结局】PFS+房颤发生率含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒(CMV)感染的抢先治疗 vs 预防策略随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】Allo-HSCT受者CMV血清阳性 【干预/暴露】莱特莫韦预防 vs CMV-DNA监测抢先治疗 【主要结局】临床显著CMV感染率莱特莫韦预防含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 来那度胺维持治疗在老年弥漫大B细胞淋巴瘤中的价值随机对照试验(RCT) · 非劣效性随机对照试验【研究设计】非劣效性随机对照试验 【研究人群】≥65岁DLBCL R-CHOP后CR 【干预/暴露】来那度胺维持2年 vs 观察 【主要结局】3年DFS来那度胺维持2年观察含 3 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 多发性骨髓瘤MRD指导的治疗决策：以MRD阴性作为停药标准的可行性研究随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】MM ≥VGPR MRD阴性患者 【干预/暴露】MRD指导停药 vs 持续治疗 【主要结局】2年持续MRD阴性率+TTNTMRD指导停药持续治疗含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 多中心随机对照研究：CAR-T细胞治疗复发/难治大B细胞淋巴瘤的真实世界长期疗效与安全性随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】R/R LBCL行CAR-T治疗患者 【干预/暴露】Axi-cel/Tisa-cel 【主要结局】3年PFS+OS+迟发AE
- 多中心随机对照研究：血友病A中艾美赛珠单抗(Emicizumab)预防治疗vs凝血因子替代治疗的疗效随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】重型血友病A(无抑制物) 【干预/暴露】艾美赛珠单抗 vs FVIII预防 【主要结局】年化出血率(ABR)+关节健康FVIII预防
- 多中心随机对照研究：急性早幼粒细胞白血病(APL)无化疗方案(ATRA+ATO)的真实世界长期研究随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】初诊低/中危APL患者 【干预/暴露】ATRA+ATO vs ATRA+化疗 【主要结局】5年OS+继发肿瘤ATRA+化疗
- 多中心随机对照研究：输血依赖性地中海贫血患者铁过载的心脏MRI(T2*)评估及去铁治疗优化随机对照试验(RCT) · 单中心开放标签随机对照试验【研究设计】单中心开放标签随机对照试验 【研究人群】输血依赖型TM/MDS患者 【干预/暴露】心脏T2*指导去铁 vs 血清铁蛋白指导 【主要结局】心脏T2*变化+心衰事件心脏T2*指导去铁血清铁蛋白指导
- 血友病A基因治疗长期随访及疗效预测因素研究前瞻性队列研究 · 前瞻性队列研究评估基因治疗血友病A的长期疗效与安全性
- 急性早幼粒细胞白血病(APL)无化疗方案(ATRA+ATO)的真实世界长期研究回顾性队列研究 · 多中心回顾性队列研究【研究设计】多中心回顾性队列研究 【研究人群】初诊低/中危APL患者 【干预/暴露】ATRA+ATO vs ATRA+化疗 【主要结局】5年OS+继发肿瘤ATRA+化疗含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- CAR-T细胞治疗复发/难治大B细胞淋巴瘤的真实世界长期疗效与安全性前瞻性队列研究 · 多中心前瞻性观察性队列研究【研究设计】多中心前瞻性观察性队列研究 【研究人群】R/R LBCL行CAR-T治疗患者 【干预/暴露】Axi-cel/Tisa-cel 【主要结局】3年PFS+OS+迟发AE含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 基于二代测序(NGS)MRD监测在急性髓系白血病化疗后预后中的价值前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】AML CR后患者 【干预/暴露】NGS MRD(≥2次/年) vs 常规监测 【主要结局】累积复发率(CIR)+OSMRD(≥2次/年常规监测含 3 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 血友病A中艾美赛珠单抗(Emicizumab)预防治疗vs凝血因子替代治疗的疗效前瞻性队列研究 · 前瞻性生物样本库配对研究【研究设计】前瞻性生物样本库配对研究 【研究人群】重型血友病A(无抑制物) 【干预/暴露】艾美赛珠单抗 vs FVIII预防 【主要结局】年化出血率(ABR)+关节健康FVIII预防含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 输血依赖性地中海贫血患者铁过载的心脏MRI(T2*)评估及去铁治疗优化前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】输血依赖型TM/MDS患者 【干预/暴露】心脏T2*指导去铁 vs 血清铁蛋白指导 【主要结局】心脏T2*变化+心衰事件心脏T2*指导去铁血清铁蛋白指导含 6 个衍生方向（亚组/卫生经济学/系统评价）
- 真实世界研究：BTK抑制剂(泽布替尼 vs 伊布替尼)治疗CLL/SLL的长期疗效与安全性前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】初治或R/R CLL/SLL 【干预/暴露】泽布替尼 vs 伊布替尼 【主要结局】PFS+房颤发生率（真实世界数据）
- 真实世界研究：异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒(CMV)感染的抢先治疗 vs 预防策略前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】Allo-HSCT受者CMV血清阳性 【干预/暴露】莱特莫韦预防 vs CMV-DNA监测抢先治疗 【主要结局】临床显著CMV感染率（真实世界数据）莱特莫韦预防
- 真实世界研究：来那度胺维持治疗在老年弥漫大B细胞淋巴瘤中的价值前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】≥65岁DLBCL R-CHOP后CR 【干预/暴露】来那度胺维持2年 vs 观察 【主要结局】3年DFS（真实世界数据）来那度胺维持2年观察
- 真实世界研究：多发性骨髓瘤MRD指导的治疗决策：以MRD阴性作为停药标准的可行性研究前瞻性队列研究 · 前瞻性注册研究【研究设计】前瞻性注册研究 【研究人群】MM ≥VGPR MRD阴性患者 【干预/暴露】MRD指导停药 vs 持续治疗 【主要结局】2年持续MRD阴性率+TTNT（真实世界数据）MRD指导停药持续治疗
- CAR-T细胞治疗复发难治性B细胞淋巴瘤的真实世界疗效研究前瞻性队列研究 · 多中心回顾性队列研究评估CAR-T在中国淋巴瘤患者中的真实世界疗效与安全性安全性
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